Nouvo mekanis ta ka konplètman retabli fonksyon CFTR nan fibwoz sistik

Sionna Therapeutics te anonse jodi a lansman ofisyèl konpayi an ak fèmen yon finansman Seri B $111 milyon dola. Wonn nan te dirije pa OrbiMed ak patisipasyon nan fon konseye pa T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., yon oksilyè totalman posede nan QIA, fon richès souveren Katar, ak envestisè anvan yo ki gen ladan RA Capital, TPG a. Fon Rise, Atlas Venture, ak Fondasyon Fibwoz Sistik. Sionna te ranmase apeprè $ 150 milyon dola jiska dat.

Sionna ap avanse yon tiyo nan premye nan-klas molekil ti ki fèt yo konplètman restore fonksyon an nan fibwoz sistik transmembrane conductance regilatè (CFTR) pwoteyin ki defektye nan CF, pa estabilize premye domèn nukleotid obligatwa CFTR a (NBD1). Kòz prensipal CF se mitasyon jenetik ΔF508 ki afekte estabilite NBD1 ak fonksyon CFTR.

Nan modèl klinikman prediksyon nan vitro CF, molekil ti NBD1 ki vize Sionna a, an konbinezon ak lòt modulateur konplemantè, te demontre potansyèl pou nòmalize plisman, spirasyon, ak estabilite nan pwoteyin CFTR ki afekte pa mitasyon jenetik ΔF508 la. Sa a pèmèt trafik apwopriye nan CFTR nan sifas selil la ak règleman nòmal nan koule nan iyon ak dlo. Lè yo konplètman restore fonksyon CFTR pou pasyan ki gen mitasyon jenetik ΔF508 nan nivo yo wè nan selil moun ki pa gen CF, tiyo Sionna a gen potansyèl pou l bay pi bon efikasite nan klas la ak pi bon benefis klinik pou moun ki gen CF.

"NBD1 se yon sib byen li te ye ak rechèch, men li te konsidere kòm undruggable jiska kounye a. Dapre efò konsantre nou yo ak pwogrè kontinye sou NBD1, nou wè potansyèl pou nòmalize fonksyon CFTR nan vas majorite moun ki gen CF,” te di Mike Cloonan, Prezidan ak Direktè Egzekitif Sionna Therapeutics. “Misyon nou nan Sionna se amelyore anpil sante ak kalite lavi pou moun ki kontinye soufri nan konsekans lavi yo ak chay k ap viv ak CF. Avèk finansman sa a, sendika solid nou an, ak ekip ki gen eksperyans ak talan nou an, nou kontan lanse Sionna epi nou konsantre sou avanse premye konpoze ki soti nan tiyo diferansye nou an nan klinik la.”

CF se yon maladi jenetik ki grav, ki kapab fatal, ki te koze pa yon mitasyon nan jèn CFTR ki mennen nan yon akimilasyon larim nan poumon yo ak nan pasaj lè yo, fonksyon pankreyas ki gen pwoblèm ak lòt malfonksyònman ògàn ki ka gen yon enpak siyifikatif e souvan grav sou sante ak lavi. esperans. Gen plis pase 100,000 moun k ap viv ak CF atravè mond lani,ii, yon estime 90 pousan nan yo gen mitasyon jenetik ΔF508 ki fèt nan domèn NBD1 nan CFTR. Mitasyon sa a lakòz NBD1 dewoulman nan tanperati kò a ak afekte fonksyon CFTR. Malgre disponiblite tretman yo apwouve kounye a ak pwogrè enpòtan yo te fè sou lòt sib nan CFTR, pifò moun ki gen ΔF508 pa reyalize tout fonksyon CFTR. NBD1 esansyèl pou nòmalize fonksyon CFTR ak pwodiksyon larim ki an sante, k ap koule lib nan pasaj yo, sistèm dijestif yo ak lòt ògàn yo.