CTI BioPharma Corp. te anonse ke US Food and Drug Administration (FDA) te apwouve VONJO (pacritinib) pou tretman adilt ki gen entèmedyè oswa ki gen gwo risk prensipal oswa segondè (post-policythemia vera oswa pòs-esansyèl tronbositemi) myelofibrosis ak yon konte plakèt. anba a 50 × 109/L. VONJO se yon nouvo inibitè kinaz oral ak espesifik pou JAK2 ak IRAK1, san yo pa anpeche JAK1. Dòz rekòmande VONJO se 200 mg oral de fwa pa jou. VONJO se premye terapi apwouve ki espesyalman adrese bezwen pasyan ki gen myelofibrosis cytopenic.
John Mascarenhas, MD, Pwofesè Asosye, Medsin, Ematoloji ak Onkoloji Medikal, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine nan Mount Sinai, New York, di: “Apwobasyon VONJO jodi a etabli yon nouvo estanda swen pou pasyan myelofibrosis ki soufri ak myelofibrosis cytopenic. . "Myelofibroz ak tronbositopeni grav, defini kòm kantite plakèt san ki pi ba pase 50 × 109/L, yo te montre yo lakòz rezilta siviv pòv makonnen ak sentòm feblès. Opsyon tretman limite yo te rann maladi sa a kòm yon zòn nan bezwen medikal ijan ki pa satisfè. Mwen kontan wè ke yon nouvo opsyon tretman efikas ak san danje disponib kounye a pou pasyan sa yo.”
"Ozetazini, gen apeprè 21,000 pasyan ki gen myelofibrosis, de tyè ladan yo ki gen cytopenia (tronbositopeni oswa anemi), ki souvan soti nan toksisite nan lòt terapi apwouve. Trombositopeni grav, ki defini kòm yon konte plakèt san pi ba pase 50 × 109/L, rive nan yon tyè nan popilasyon an jeneral myelofibrosis, epi li gen yon pronostik patikilyèman pòv. Avèk apwobasyon VONJO, nou kontan kounye a kapab ofri yon nouvo terapi ki apwouve espesyalman pou pasyan ki gen myelofibrosis cytopenic. Adam R. Craig di Adam R. Craig te di nou totalman finanse pou lansman komèsyal, apre tranzaksyon dèt ak redevans nou yo ak DRI, epi nou espere bay pasyan VONJO, pi bon nan klas terapi potansyèl pou pasyan myelofibrosis cytopenic. , MD, Ph.D., Prezidan ak Direktè Egzekitif CTI Biopharma. “Mwen ta renmen remèsye pasyan yo, moun k ap bay swen yo, anplwaye esè klinik yo ak envestigatè ki te fè esè klinik VONJO yo posib. Mwen rekonesan tou ak ekip CTI a pou travay di yo ak devouman yo ak konsantre yo sou bezwen pasyan yo.”
Apwobasyon akselere a baze sou rezilta efikasite nan etid esansyèl Faz 3 PERSIST-2 VONJO a nan pasyan ki gen myelofibrosis (plakèt konte mwens pase oswa egal a 100 × 109/L). Pasyan yo te randomize 1:1:1 pou yo resevwa VONJO 200 mg de fwa pa jou (BID), VONJO 400 mg yon fwa chak jou (QD) oswa pi bon terapi ki disponib (BAT). Yo te pèmèt terapi inhibitor JAK2 anvan. Nan etid sa a, nan gwoup pasyan ki gen konte plakèt debaz ki pi ba pase 50 × 109/L ki te trete ak pakritinib 200 mg BD, 29% nan pasyan yo te gen yon rediksyon nan volim larat nan omwen 35% konpare ak 3% nan pasyan ki te resevwa. pi bon terapi ki disponib, ki enkli ruxolitinib. Kòm yon pati nan apwobasyon akselere a, CTI oblije dekri yon benefis klinik nan yon esè konfimasyon. Pou satisfè egzijans apre apwobasyon sa a, CTI planifye pou konplete esè PACIFICA a, ak rezilta yo espere nan mitan ane 2025.
Reyaksyon negatif ki pi komen (≥20%) apre VONJO 200 mg de fwa pa jou se te dyare, tronbositopeni, kè plen, anemi ak èdèm periferik. Reyaksyon negatif grav ki pi souvan (≥3%) apre VONJO 200 mg de fwa pa jou se anemi, tronbositopeni, nemoni, ensifizans kadyak, pwogresyon maladi, pirèksi ak karsinom selil squamous nan po.
KISA POU RETIRE NAN ATIK SA A:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
