Nouvo Tretman Retinopati dyabetik ki montre rezilta pozitif

REGENXBIO Inc. te anonse lòt done pwovizwa pozitif ki soti nan Faz II ALTITUDE™ jijman RGX-314 pou tretman retinopati dyabetik (DR) san èdèm makula dyabetik ki enplike nan sant (CI-DME) lè l sèvi avèk livrezon suprachoroidal nan biwo a. Michael A. Klufas, MD, Sèvis Retin, Wills Eye Hospital, Asistan Pwofesè oftalmoloji, Thomas Jefferson University, prezante done yo nan konferans 2022 Angiogenesis, Exudation, and Degeneration. RGX-314 ap envestige kòm yon potansyèl terapi jèn yon sèl fwa pou tretman an nan koripsyon mouye ki gen rapò ak laj makula ak DR.              

Etid Konsepsyon ak Mizajou Sekirite nan Faz II ALTITUDE Jijman RGX-314 pou Tretman DR Sèvi ak livrezon Suprachoroidal

ALTITUDE se yon esè milti-sant, ki louvri, owaza, ki kontwole ak ogmantasyon dòz ki evalye efikasite, sekirite ak tolerabilite livrezon suprakowoyid RGX-314 lè l sèvi avèk SCS Microinjector® nan pasyan ki gen yon dyagnostik DR nan dyabèt modere grav oswa grav. retinopati (NPDR) oswa modere retinopati dyabetik proliferatif (PDR). Ven pasyan nan Kowòt 1 yo te randomize pou resevwa RGX-314 nan yon nivo dòz 2.5 × 1011 kopi jenomik pou chak je (GC / je) kont kontwòl obsèvasyon nan yon rapò 3: 1. Kowòt 2 ap gen ladan 20 pasyan owaza pou resevwa RGX-314 nan yon nivo dòz ogmante nan 5 × 1011 GC / je kont kontwòl obsèvasyon nan yon rapò 3: 1. Kowòt 3 fèt pou evalye RGX-314 nan menm nivo dòz ak Kowòt 2 nan 20 pasyan ki netralize antikò (NAb) pozitif. Enskripsyon yo ap kontinye nan Kowòt 2 ak 3. Pasyan ki nan esè sa a pa resevwa terapi iminitè prevansyon kortikoterapi anvan oswa apre administrasyon RGX-314.

Apati 18 janvye 2022, yo te rapòte ke RGX-314 yo te byen tolere nan Kowòt 1. Yo te rapòte de evènman negatif grav nan de pasyan, yo toulede yo pa te konsidere kòm ki gen rapò ak dwòg. Pami pasyan ki nan Kowòt 1 ki te resevwa dòz RGX-314, pa te obsève okenn enflamasyon entraokilè. Kòm te rapòte deja, yon pasyan te fè eksperyans yon ka twò grav nan episcleritis ki rezoud ak kortikoterapi aktualite. Evènman negatif komen tretman okilè ki parèt nan je etid la jiska sis mwa pa te konsidere kòm ki gen rapò ak dwòg epi yo te majorite modere. Sa yo enkli emoraji konjonktival ak hyperemia konjonktival.

Rezime Done pou Kowòt 1 nan Sis Mwa

Nan sis mwa, nan 15 pasyan ki te resevwa dòz RGX-314 nan Kowòt 1, sèt pasyan (47%) te demontre yon amelyorasyon de-etap oswa pi gwo apati de baz yo nan Etid Retinopati Dyabetik Tretman Bonè-Echèl Severite Retinopati Dyabetik (DRSS), la. pwen prensipal etid la, konpare ak zewo nan senk pasyan yo (0%) nan gwoup la kontwòl obsèvasyon. Yon pasyan (7%) ki pran dòz RGX-314 kontinye demontre yon amelyorasyon kat etap. Pousantaj pasyan Kowòt 1 ki te resevwa dòz RGX-314 ki te reyalize omwen de etap amelyorasyon nan sis mwa nan je trete RGX-314 (47%) te ogmante de rezilta twa mwa yo te rapòte deja (33%). FDA a aksepte yon amelyorasyon 2 etap nan DRSS kòm yon pwen enpòtan pou esè klinik DR.

Nan sèt pasyan yo ki te gen NPDR (nivo severite DR 47-53) nan debaz, 57% nan pasyan yo te demontre yon amelyorasyon de etap oswa pi gwo nan DRSS debaz nan sis mwa apre administrasyon RGX-314. Nan uit pasyan yo ki te gen PDR (nivo severite DR ≥ 61) nan debaz, 38% nan pasyan yo te demontre yon amelyorasyon de etap oswa pi gwo nan sis mwa apre administrasyon RGX-314. 

Nan sis mwa apre administrasyon RGX-314, pasyan kowòt 1 yo te demontre yon chanjman ki estab mwayen nan BCVA nan +0.3 lèt konpare ak debaz, pandan y ap senk pasyan nan bra kontwòl obsèvasyon an te demontre yon chanjman ki estab mwayen nan BCVA nan -2.0 lèt konpare ak debaz.