Patenarya a pral ogmante platfòm terapi jenetik AAV entegre Skyline Therapeutics ki baze sou jeni vektè pwòp li yo ak teknoloji konsepsyon ak kapasite fabrikasyon pou devlope terapi jèn inovatè ak yon konsantre sou kadyomiopati jenetik dilate (DCM), yon gwoup maladi k ap pwogrese, ki pa gen okenn. opsyon tretman vize.
Dapre akò a, BioMarin ak Skyline Therapeutics pral kolabore sou dekouvèt ak rechèch jiska yon Aplikasyon Envestigasyon Nouvo Medikaman (IND). BioMarin pote eksperyans nan devlopman terapi jèn, byoloji kadyovaskilè ak apèsi sou baz jenetik maladi, ak Skyline kontribye ekspètiz li nan devlope pwodwi terapi jèn ki gen ladan jeni vektè ak teknoloji konsepsyon ak kapasite fabrikasyon nan kolaborasyon sa a. Chak konpayi pral avanse pwogram yo atravè devlopman klinik nan teritwa pre-defini yo.
Pou sipòte efò R&D li yo pou pwojè kolaborasyon yo, Skyline Therapeutics pral resevwa yon peman ki pa divilge ki asosye ak siyati, ki gen ladan yon peman davans ak yon envestisman ekite nan men BioMarin, epi li elijib pou resevwa peman pre-espesifye pou R&D, etap enpòtan regilasyon ak komèsyal yo.
BioMarin pral gen dwa pou komèsyalize pwodwi terapetik ki soti nan kolaborasyon nan teritwa li yo, tankou Etazini, Ewòp, ak Amerik Latin nan, epi Skyline Therapeutics pral responsab pou komèsyalizasyon nan rejyon Azi-Pasifik la. Anplis de sa, Skyline Therapeutics pral elijib pou resevwa peman redevances sou lavant fiti nan men BioMarin nan teritwa li yo.
Kevin Eggan, Vis Prezidan Gwoup la, te di: “Nou kontan anonse sa nou prevwa yo pral yon kolaborasyon fwitye nan koòdone ant apwòch inovatè Skyline nan jeni vektè ak konsepsyon AAV ak ekspètiz ekip nou an pwouve nan kreye ak devlope terapi jèn. Rechèch ak Devlopman Bonè, ki soti nan BioMarin.
“Nou kontan pou nou fè patenarya ak Skyline Therapeutics pou nou atake fòm jenetik kardyopati dilate sa yo. Kolaborasyon sa a ranfòse lidèchip nou nan terapi jèn kadyak epi li pwolonje kolaborasyon R&D nou an nan pwovens Lazi, kote yon gwo kantite pasyan soufri maladi devastatè sa yo,” Brinda Balakrishnan, Vis Prezidan Gwoup, Devlopman Kòporasyon ak Biznis nan BioMarin te di. "Nou gade pou pi devan pou ankouraje kolaborasyon sa a ak pote medikaman transfòmasyon bay pasyan atravè lemond."
"Kadyomiopati dilate se yon maladi kadyak grav kote anomali estriktirèl oswa fonksyonèl nan misk kè a ka mennen nan konplikasyon tankou aritmi ak ensifizans kadyak, sa ki lakòz gwo morbidite ak mòtalite. Mitasyon nan anpil jèn yo asosye ak devlopman DCM, pami lòt etyoloji pou maladi a,” te di Jay Hou, Ofisye anchèf syantifik nan Skyline Therapeutics. “Ansanm ak ekip BioMarin nou te idantifye yon kantite jèn enpòtan ki asosye ak DCM. Nou kontan travay kole kole ak BioMarin epi aplike teknoloji vektè AAV nou an pou entèwoje nouvo sib sa yo epi devlope nouvo tretman pou pasyan DCM yo.”
“Kolaborasyon ak BioMarin ogmante kapasite tou de konpayi yo nan devlopman terapi jèn yo. Avèk ekip BioMarin, nou pataje objektif pou nou travay an konsè pou devlope terapi pou maladi jenetik kadyovaskilè ki adrese gwo bezwen medikal ki pa satisfè,” te di Amber Cai, PDG Skyline Therapeutics. "Ansanm, nou pral sèvi ak terapi jèn pou atake maladi kadyovaskilè ak yon apwòch ki pral chanje maladi a ki ta ka chanje paradigm tretman an nan kondisyon sa yo."
KISA POU RETIRE NAN ATIK SA A:
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- Pou sipòte efò R&D li yo pou pwojè kolaborasyon yo, Skyline Therapeutics pral resevwa yon peman ki pa divilge ki asosye ak siyati, ki gen ladan yon peman davans ak yon envestisman ekite nan men BioMarin, epi li elijib pou resevwa peman pre-espesifye pou R&D, etap enpòtan regilasyon ak komèsyal yo.
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
